Les études en cours de recrutement

iREGISTRY

Registre international de patients atteints de la maladie de Wilson.
Schéma de l’étude et recrutement :
Durée de la période d’inclusion : 18 mois
Durée de participation de chaque sujet : 5 ans
Nombre de patients à inclure : 30 pour HFAR Sur 500 mondial
Nombres de Centres : 10
Population cible : Les patients suivis au CRMR Wilson.
Objectif principal : Décrire l’évolution naturelle des patients traités atteints de la maladie de Wilson. Comparer les résultats en fonction de l’emplacement géographique, du sexe, de l’origine ethnique et des modèles de prise en charge.

Les études clôturées :

UNITED

Étude de phase IV en ouvert, multicentrique et prospective pour caractériser la Pharmacocinétique et pharmacodynamique de Cufence (Trientine Dichlorhydrate) et pour étudier l’efficacité et l’innocuité des Patients atteints de la maladie de Wilson.
Schéma de l’étude et recrutement :
Durée de la période d’inclusion : 1an fin des inclusions en Juillet 2023
Durée de participation de chaque sujet : 24 mois sur 10 visites
Nombre de patients à inclure : 5
Nombres de Centres : 11 en Europe
Population cible : Les patients adultes sous Trolovol suivis au CRMR Wilson.
Objectif principal : Caractériser les relations dose de Cufence – exposition – marqueurs du cuivre (excrétion urinaire de cuivre (UCE) sur 24 h, cuivre sérique total (Cu), cuivre lié à la céruloplasmine, céruloplasmine (NCC)) par modélisation pharmacocinétique/ pharmacodynamique (PKPD) de population chez les patients atteints de la maladie de Wilson et évaluer l’influence des caractéristiques du patient sur les paramètres pertinents du modèle, tels que la clairance apparente, le volume apparent de distribution et l’efficacité du médicament.

CHELATE

Comparer l’efficacité (c’est-à-dire l’action) du TETA 4 HCL par rapport à la Pénicillamine chez les patients présentant la maladie de WILSON. Pour cela, des concentrations de cuivre dans le sang et urine seront mesurées à des moments précis après le début de traitement.
Nombres de Centres : 18-20
Population cible : Tout patient WILSON traités sous D- pénicillamine pendant au moins 1 an.
Objectif principal : Évaluer l’efficacité du TETA 4HCl par rapport à la pénicillamine.
La sécurité du TETA 4HCl par rapport à la pénicillamine sera également évaluée.

FOCUS

Étude multicentrique de phase III randomisée, en aveugle pour les évaluateurs, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité de l’ALXN1840 (WTX101) administré pendant 48 semaines, par rapport au traitement standard, chez des patients atteints de la maladie de Wilson âgés de 12 ans ou plus avec une période d’extension de 60 mois maximum.
Nombres de Centres : 110 (3 sites francais)
Population cible : Les patients Wilson âgés de 12 ans ou plus.
Objectif principal : Évaluer l’efficacité de l’ALXN1840 administré pendant 48 semaines, par rapport au traitement standard, sur le contrôle du taux de Cu chez les patients atteints de la maladie de Wilson  âgés de 12 ans ou plus.

L’observance médicamenteuse dans la maladie de Wilson Wilobs

Enquête réalisée avec le soutien de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et de l’Association de patients Bernard Pépin pour la maladie de Wilson.

Comme dans de nombreuses maladies chroniques, la prise d’un traitement au long cours peut être difficile à certains moments. Ce sujet est extrêmement important, car un arrêt de traitement peut entraîner une aggravation fulminante de la maladie de Wilson, pas toujours réversible. Nous souhaiterions donc, avec cette étude, mieux comprendre les difficultés rencontrées par les patients dans la prise du traitement mais aussi les ressources de ceux qui n’ont pas de difficultés. Cela nous permettra d’améliorer la prise en charge proposée aux patients en difficulté avec le traitement.
Les patients se rendant dans le centre de référence à Lariboisière (Paris) ou dans le site constitutif de Lyon sont interrogés sur leur prise médicamenteuse après signature d’un consentement.