À l’occasion du Congrès européen de Neurologie (EAN 2026), qui s’est tenu fin juin, le Dr Aurélia Poujois a présenté un e-poster consacré aux résultats neurologiques de l’étude de phase 3 FoCus, évaluant le tiomolibdate choline (ALXN1840) dans le traitement de la maladie de Wilson.
Cette étude internationale a inclus 207 patients, dont 112 présentant une atteinte neurologique, suivis pendant 48 semaines.
Les résultats présentés mettent en évidence un bénéfice du tiomolibdate choline sur les manifestations neurologiques de la maladie de Wilson. Comparé au traitement standard, ce traitement expérimental est associé à une amélioration neurologique plus importante, à une réduction du risque d’aggravation neurologique en début de traitement et à un bénéfice qui se maintient dans le temps.
Ces données représentent une avancée encourageante pour les patients atteints de formes neurologiques de la maladie de Wilson, dont la prise en charge demeure un défi majeur. Elles ouvrent des perspectives prometteuses pour le développement de nouvelles stratégies thérapeutiques.
Un grand merci à l’ensemble des patients, des investigateurs et des équipes ayant contribué à cette étude clinique, ainsi que les partenaires ayant permis son développement.
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Le Pr Dominique Debray a représenté le CRMR Wilson lors de l’ESPGHAN Annual Meeting 2026, qui s’est tenu à Lille les 25 et 26 juin 2026, en présentant deux communications orales consacrées à la maladie de Wilson.
Le 19 juin 2026, les professionnels du réseau du CRMR Wilson se sont réunis pour une journée riche en échanges, en retours d’expérience et en perspectives de recherche. Cette rencontre a permis de rassembler les différents acteurs impliqués dans la prise en charge de la maladie de Wilson afin de partager les avancées récentes et renforcer la dynamique du réseau.